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Sindrome secondaria alla macroglobulinemia di Waldenström


Un caso studio ha indicato che Ibrutinib ( Imbruvica ) può avere effetti benefici nei pazienti con sindrome di von Willebrand acquisita ( AVWS ) secondaria alla macroglobulinemia di Waldenström ( WM ).
Il controllo delle proteine monoclonali, inoltre, potrebbe non essere sufficiente per prevedere la risposta a Ibrutinib.

La macroglobulinemia di Waldenström è caratterizzata dall'infiltrazione di cellule linfoplasmocitarie secernenti IgM nel midollo osseo e in altri tessuti. Ciò è collegato alla sindrome di von Willebrand acquisita, che si verifica fino al 13% dei pazienti con macroglobulinemia di Waldenström ed è associata all'inibizione della funzione del fattore di von Willebrand, aumentando così il rischio di sanguinamento.

Per questi motivi, viene raccomandato ai pazienti con sindrome AVWS secondaria a macroglobulinemia di Waldenström di iniziare un trattamento per ridurre i livelli di IgM, che possono far regredire la sindrome.
Ci sono, tuttavia, dati limitati sull'efficacia dei trattamenti, inclusa la chemioterapia, in questa popolazione di pazienti.

In questo caso di studio, è stata notata l'efficacia di Ibrutinib in una paziente di 63 anni con sindrome AVWS secondaria a macroglobulinemia di Waldenström.

Il paziente aveva una storia di sindrome di Sjögren e presentava sintomi emorragici di grado 1 e non aveva riportato una storia familiare di sanguinamento.
Sia i livelli di IgM ( 5.6 g/dL ) che di beta2 microglobulina ( 3.7 m/L ) erano elevati al test iniziale.
All'analisi, sono stati confermati sia la sindrome di von Willebrand acquisita che la macroglobulinemia di Waldenström.

Dopo un trattamento di prima linea inefficace, il paziente ha ricevuto Ibrutinib in monoterapia. È stata osservata una riduzione degli eventi di sanguinamento 2 settimane dopo l'inizio della terapia e una risposta parziale è stata osservata 2 mesi dopo l'inizio della terapia, con livelli di IgM diminuiti a 2.7 g/dL.
Al momento di questo report, il paziente era in trattamento con Ibrutinib per 26 mesi con una interruzione di soli 20 giorni; gli eventi di sanguinamento erano sotto controllo e la risposta parziale era in corso.

E' stato riscontrato, tuttavia, che la risposta può essere collegata alla ridotta espressione del recettore della glicoproteina Ib e all'aumento del fattore di von Willebrand nel sangue periferico del paziente. ( Xagena2021 )

Fonte: Therapeutic Advances in Hematology, 2021

Xagena_OncoEmatologia_2021



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